Medicijn tegen Alzheimer werkt hoogstens voor een kleine groep

Op 22 oktober 2019 maakte het farmaceutisch bedrijf Biogen bekend dat het in 2020 een aanvraag zou gaan indienen om haar Alzheimermedicijn Aducanumab/BIIB037 te laten registreren door de Amerikaanse FDA. Op 7 augustus 2020, bijna een jaar na de aankondiging van Biogen, werd de aanvraag voor een handelsvergunning geaccepteerd door de Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit FDA. Hiermee ging de beoordelingsprocedure officieel van start. Er was sprake van een versnelde procedure, wat betekent dat de FDA op of voor 7 maart 2021 uitspraak zal doen over het medicijn. Deze uitspraak staat overigens los van eventuele toegang op de Europese markt. Nieuwsuur (https://nos.nl/nieuwsuur/artikel/2364655-nieuw-alzheimermedicijn-strompelt-met-moeite-naar-de-finish.html) kwam dit weekend met een uitgebreid item over de laatste stand van zaken rond het middel. Volgens Nieuwsuur is het de vraag of het middel niet in het zicht van de finish struikelt.

Misschien wel een effect?

Aanvankelijk had Biogen het onderzoek stilgelegd: het middel leek niet te werken. Een enorme klap was het ook voor het Brain Research Center, zegt directeur en neuroloog Niels Prins in Nieuwsuur. De belangen van de industrie om een middel tegen Alzheimer te vinden - of een medicijn dat de progressieve ziekte in ieder geval vertraagt - zijn enorm. ”Onderzoeken met patiënten over de hele wereld kosten miljarden”, vertelt Prins. ”Het zijn private bedrijven die investeren en die hopen hun investeringen te gelde te maken.”

Maar als Biogen zelf constateert dat het middel niet werkt, hoe kan het dan alsnog voor goedkeuring zijn aangeboden bij de Amerikaanse Food and Drug Administration? Biogen heeft de data verder geanalyseerd, legt neuroloog Edo Richard van het Radboudumc in Nieuwsuur uit. ”Binnen het onderzoek is naar kleine groepjes patiënten gekeken. Bij één groepje ziet Biogen dat er misschien wel een effect is.”

”Al moet je ontzettend voorzichtig zijn met dat soort analyses’’, waarschuwt hij. ”Daar is het onderzoek niet voor ontworpen. Naar mate je naar meer kleine groepjes kijkt, is de kans dat je bij toeval wat vindt steeds groter.’’

De beurskoersen van de aandelen Biogen schoten in oktober 2019 direct omhoog toen de farmaceut besloot het middel alsnog voor te leggen voor toelating op de markt. Ook in de media klonken vooral berichten van hoop en belofte.

Snoeihard oordeel

En zelfs de FDA lijkt nu, een dik een jaar later, enthousiast. Maar voor de finale goedkeuring laat de medicijnwaakhond altijd eerst een panel van onafhankelijke wetenschappers naar de onderzoeksdata kijken.

In november 2020 boog Caleb Alexander, een internist en epidemioloog en lid van de FDA-adviescommissie, zich over het onderzoek. Zijn oordeel, net als dat van negen anderen van de in totaal elf panelleden, is snoeihard. ”Het is in niemands belang, behalve dat van de aandeelhouders, om een medicijn op de markt te brengen dat niet werkt.” Het middel, zo concludeert het panel op basis van het onderzoek, is ”niet effectief”.

En nu? De FDA volgt doorgaans het advies van het panel, maar kan het oordeel van het wetenschappelijk adviescomité negeren. Dat is overigens zeer ongebruikelijk. Pas in maart valt er een beslissing over het definitieve lot van Aducanumab.

Bron: Floor Ligtvoet en Steven Schoppert / Nieuwsuur (https://nos.nl/nieuwsuur/artikel/2364655-nieuw-alzheimermedicijn-strompelt-met-moeite-naar-de-finish.html)(in de uitzending van Nieuwsuur ook een interview met Theo Arts, die het middel gebruikte).

-----------------------------------------------------------------------------------------

Vind je dit interessant? Misschien is een abonnement op de gratis nieuwsbrief dan iets voor jou! GGZ Totaal verschijnt tweemaal per maand en behandelt onderwerpen over alles wat met de ggz te maken heeft, onafhankelijk en niet vooringenomen.

Abonneren kan direct via het inschrijffomulier (http://www.ggztotaal.nl/pg-29166-7-89775/pagina/abonneren.html), Opgeven van je mailadres is voldoende.
Of kijk eerst naar de artikelen in de vorige magazines (http://www.ggztotaal.nl/pg-29166-7-89779/pagina/e-magazine.html).